U Daniela z Ostravy se zákeřná nemoc objevila už ve čtrnácti měsících. Zdravotní komplikace jeho rodiče ze začátku přisuzovali viróze, jeho stav se však velmi rychle zhoršoval a v nemocnici nakonec diagnostikovali chlapci rakovinu. Jenže po dvou blocích chemoterapie se ukázalo, že na daný typ nádoru na mozku neexistuje žádné řešení. „Vyčerpali jsme všechny dostupné možnosti léčby. Lékaři nám řekli, že zemře, a poslali nás domů,“ uvedla matka chlapce Lydie.
Jako poslední možnost se ukázala být klinická studie, při které lékaři Daniela a dalších čtyřicet lidí léčili protinádorovou vakcínou. A ta zabrala. Dnes je chlapci devět let a žije bez známek onemocnění.
Obdobných pozitivních příběhů lidí nejen s různými nádorovými onemocněními by mohlo do budoucna přibývat. Lékařská fakulta Masarykovy univerzity (LF MU) zahájila mezinárodní projekt Central European Advanced Therapy and Immunology Centre (CREATIC), který pomůže právě pacientům se vzácnými onemocněními, tedy těm, na jejichž obtíže zatím neexistuje žádná léčba. Zabývat se bude nejen výzkumem, ale i vývojem a výrobou léků.
Léky pro omezený počet pacientů
Vědecké centrum bude sídlit v současném pavilonu fakulty v bohunickém kampusu a rekonstrukce prostoru začne v únoru příštího roku. Jeho vznik bude stát jednu miliardu korun, hotovo by mělo být asi za dva roky a provoz ani výzkum na fakultě nebude přerušen. „Univerzity by měly být řešitelem celospolečenských problémů a v případě vzácných onemocnění se domnívám, že výzkum, vývoj a výroba léčiv na akademické půdě bude v budoucnu nezbytným doplňkem k činnosti farmaceutického průmyslu,“ řekl děkan LF MU Martin Repko.
Lidí, kteří trpí některou z asi sedmi tisíců popsaných vzácných onemocnění, je přitom v České republice přibližně půl milionu, v Evropské unii přes třicet milionů. A řada z nich na svou diagnózu teprve čeká. Náklady na terapie jdou navíc do desítek milionů korun a počet těchto pacientů se za poslední tři roky zvýšil o třetinu.
„Lékařská fakulta dokáže pomocí projektu pomoci této skupině lidí. Musíme si uvědomit, že i oni potřebují péči stejně jako běžní pacienti,“ dodal děkan Repko. Na pomoci pro ně pracuje na akademické půdě již nyní přednostka Farmakologického ústavu LF MU Regina Demlová, která se se svým týmem v posledních letech zaměřila na vývoj léčiv pro dvě z diagnóz, na které běžné léky nezabírají.
Žena trpící nemocí motýlích křídel: Ráno vstanu a jdu do toho znova |
Jedním z vyvíjených léků je i protinádorová vakcína, kterou dostal Daniel, druhý je pak určen pro pacienty s nemocí motýlích křídel. „Oba typy přípravků umožňují velmi přesně a cíleně léčit právě vzácná onemocnění. Tyto léky je možné vyrábět v malém rozsahu pro omezený počet pacientů,“ dodala Demlová. V prostorách univerzity tak vznikne pracoviště, kde budou vědci vyvíjet nejen medikaci pro dvě zmíněné nemoci, ale i pro další choroby, jejichž příčinou je konkrétní genová mutace.
„Centrum, které vznikne, bude mít mezinárodní rozměr. V kontextu střední a východní Evropy bude tento projekt unikátní. Jako rektor, lékař i člověk mám z tohoto velkou radost,“ uvedl rektor MU Martin Bareš. Spolupracovat budou vědci v novém centru s německým institutem Fraunhofer IZI a lipskou univerzitou, kteří mají s vývojem a výrobou genových a buněčných terapií již dlouholeté zkušenosti. V otázkách práva a práce s daty vypomůžou zase odborníci z Kodaňské univerzity. „Díky partnerskému propojení budeme moci nabídnout léčbu těmito léčivými přípravky i českým pacientům,“ dodala Demlová.
Centrum chce také otevírat společenskou diskuzi na téma dostupnosti péče a problematiky takzvané „fair medicine“, tedy férové medicíny, která by měla fungovat na nekomerční bázi bez maximalizace zisku. „Zásadní je i vzdělávací role, tedy dobrá příprava těch, kteří léky a s nimi i naději vyvíjí. Bez dlouhodobé investice do vzdělání není žádného výzkumu,“ uzavřel rektor Bareš.